基因編輯技術(shù)在β-地中海貧血治療中的研究

摘要： β-地中海貧血(β-地貧)是一種全球性的單基因遺傳病，目前針對(duì)該病的治療方法除造血干細(xì)胞移植外都是對(duì)癥治療，無(wú)法達(dá)到根治效果。基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；蛞鸬募膊。_(dá)到根治疾病的目的。近年，隨著基因編輯技術(shù)的發(fā)展，基因治療越來(lái)越成熟完善，在β-地貧治療中的應(yīng)用也變得廣泛。目前，基因編輯技術(shù)發(fā)展經(jīng)歷了4個(gè)階段，分別為ZFN技術(shù)、TALEN技術(shù)... （共7頁(yè)）