PCSK9的靶向基因治療
摘要: 心血管疾病是全球非傳染性疾病致死的主要原因。降低血液低密度脂蛋白膽固醇(low-density lipoprotein cholesterol, LDL-C)是預(yù)防和治療動(dòng)脈粥樣硬化引起的冠狀動(dòng)脈疾病的主要手段。人類遺傳學(xué)研究發(fā)現(xiàn)攜帶PCSK9功能缺失突變的個(gè)體血液LDL-C含量顯著降低,對(duì)心血管疾病有明顯的保護(hù)作用。這使得PCSK9成為基因編輯治療以降低血液膽固醇的理想靶點(diǎn)。... (共10頁(yè))
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