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利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)治療β-地中海貧血的最新進(jìn)展

科學(xué)通報(bào) 頁(yè)數(shù)： 17 2022-05-09
摘要： 地中海貧血是β-珠蛋白基因(HBB)點(diǎn)突變或缺失引起的單基因遺傳病,患者產(chǎn)生溶血性貧血,其生存主要依賴于反復(fù)輸血及去鐵治療,最終導(dǎo)致多器官受損、衰竭,給個(gè)人、家庭和國(guó)家?guī)?lái)嚴(yán)重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān).隨著基因編輯技術(shù)的蓬勃發(fā)展,可能治愈基因突變性疾病的基因治療應(yīng)運(yùn)而生,其中CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)憑其靶向特異性、經(jīng)濟(jì)性等優(yōu)勢(shì)備受關(guān)注,并已廣泛應(yīng)用于分子生物學(xué)以及生命科學(xué)領(lǐng)域的研究... （共17頁(yè)）

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