從北京協(xié)和醫(yī)院百年歷史看陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥診治發(fā)展歷程

摘要： 陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種罕見后天獲得的克隆性造血干細(xì)胞(HSC)疾病.發(fā)病機制為磷脂酰肌醇聚糖A(PIGA)基因突變導(dǎo)致細(xì)胞膜上錨連蛋白糖基磷脂酰肌醇(GPI)異常,從而使各種血細(xì)胞遭受補體攻擊破壞.發(fā)作性溶血和慢性貧血是最常見臨床表現(xiàn),也可出現(xiàn)多系血細(xì)胞減少為表現(xiàn)的骨髓衰竭.血栓形成是PNH的主要并發(fā)癥及死亡原因之一.早期治療僅為輸血支持,補體C5單克隆抗體成... （共10頁）