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基于CRISPR/Cas9技術(shù)的β-地中海貧血和血友病基因治療研究進(jìn)展

遺傳 頁(yè)數(shù)： 16 2020-09-16
摘要： 地中海貧血和血友病是由基因異常引發(fā)的常見(jiàn)的遺傳性血液病,難以根治且可遺傳給下一代,造成嚴(yán)重的家庭和社會(huì)負(fù)擔(dān)。
基因治療的出現(xiàn)為遺傳性疾病提供了新的治療方案,但自1990年第1項(xiàng)基因治療臨床試驗(yàn)被批準(zhǔn)以來(lái),30年間基因治療的發(fā)展并不樂(lè)觀。 （共16頁(yè)）

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