腺相關病毒載體基因治療產品臨床死亡案例死因回顧性分析

摘要： 利用腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)載體的基因治療在過去10年間取得了巨大進展，并已實現(xiàn)了某些罕見遺傳性疾病的治療。然而，針對AAV衣殼抗原或轉基因產物的免疫反應仍阻礙其進展。本文描述了AAV載體的結構特點，匯總了臨床上發(fā)生的AAV載體攜帶基因治療產品引起的患者死亡案例，詳細分析了AAV載體和基因治療產品引起免疫反應的可能作用機制及其帶來的不... ... （共7頁）