真實世界證據(jù)用于罕見病監(jiān)管決策的思考

摘要： 真實世界證據(jù)在支持藥品監(jiān)管決策中的應(yīng)用正受到廣泛而熱烈的討論。全球多國藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)紛紛發(fā)布真實世界證據(jù)相關(guān)政策和指南，積極研究和探索真實世界證據(jù)如何更好地用于支持監(jiān)管決策。對于罕見病而言，因其發(fā)病率低、患者數(shù)量少、病情復(fù)雜且嚴(yán)重危及生命等疾病特點，導(dǎo)致傳統(tǒng)的隨機(jī)對照臨床試驗較難開展。而來源于真實臨床環(huán)境中的真實世界證據(jù)為罕見病研究提供了一條新路徑。本文對真實世界證據(jù)用于罕見病監(jiān)... ... （共4頁）