基于Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥動物模型的核酸藥物與基因治療研究進展

摘要： Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥（Duchenne muscular dystrophy,DMD）是一種嚴重的X連鎖隱性遺傳疾病，由DMD基因突變引起，是最常見的遺傳性肌營養(yǎng)不良類型之一。DMD基因是已知的人類基因組中最大的基因之一，編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）。目前已知的DMD基因突變類型復(fù)雜多樣，包括外顯子的缺失、重復(fù)、點突變，以及小片段插入或缺失等，為DMD的治... ... （共13頁）